↖点击此处聆听全文 💡 >点击此处< 限免参观证， 省百元 现场注册费，还可参与 抽奖活动 🎁！ 上周，热点不少。首先来看看审评审批方面，国内外均有不少药有新动向。先看国内，有不少药获批临床，同时也有一些药申报上市。很值得一提的就是，礼来巴瑞替尼片国内获批新适应症。再看国外，有一些药被授予各种资格，同时，也有一些药获批。其中，恒瑞医药靶向Nectin-4的ADC药物获FDA快速通道资格值得重点；再看研发方面，不少药关键临床均取得积极结果，尤其是正大天晴JAK/ROCK抑制剂关键Ⅲ期临床研究成功，即将申报上市；最后是交易及投融资方面，艾伯维花了19亿美元押注新一代长效注射疗法。 本周盘点包括 审评审批、研发、交易及投融资 三大板块，统计时间为4.15-4.19，包含28条信息。 审评审批 NMPA 上市 批准 1、4月16日，NMPA官网显示， 礼来 的 巴瑞替尼片 第3项适应症获批，预测为幼年特发性关节炎。巴瑞替尼是 Incyte 开发的一款 JAK 抑制剂，其片剂用法为每日口服1次。2009年12月，礼来与Incyte达成协议，获得该产品的共同开发和商业化权益。2019年7月，巴瑞替尼片进入中国，目前已获批 类风湿性关节炎 和 斑秃 两项适应症。 2、4月16日，NMPA官网显示，康泰生物全资子公司 民海生物 的 水痘减毒活疫苗 获批上市，适用于12月龄以上健康水痘易感人群，接种后可刺激机体产生抗水痘-带状疱疹病毒的免疫力，用于预防水痘。减毒活疫苗是指病原体经过处理减弱了毒性，但还有一定繁殖能力的疫苗。 申请 3、4月18日，CDE官网显示， 百时美施贵宝 （BMS）的 纳武利尤单抗 （Opdivo）+ 伊匹木单抗 （Yervoy）双重免疫治疗组合申报新适应症，预测为 一线治疗 不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR） 结直肠癌 （CRC）患者，此前该适应症已被纳入优先审评。 4、4月18日，CDE官网显示， 金赛药业 的 注射用醋酸曲普瑞林微球 申报上市，预测适应症为 儿童中枢性性早熟 。醋酸曲普瑞林是一种 促性腺激素释放激素 （GnRH）激动剂，微球制剂作为新型高端制剂，可针对临床需求设计不同的释放速度和周期，实现平稳持续释放药物一周至数月，进而提高疗效，提升治疗安全性和依从性。 临床 批准 5、4月15日，CDE官网显示， 信达生物 的1类新药 IBI133 获批临床，拟开发治疗不可切除的局部晚期或转移性 实体瘤 。IBI133是一款靶向 HER3 的 ADC 药物，HER3是受体酪氨酸激酶EGFR家族的成员之一，其在实体瘤中广泛表达，与肿瘤生长扩散、耐药和不良预后相关。 6、4月17日，CDE官网显示， Praxis 公司的1类新药 ulixacaltamide缓释片 获批临床，拟用于治疗 特发性震颤 （ET）。ulixacaltamide缓释片是一款分化的高选择性 T型钙通道小分子 抑制剂。2024年1月，元羿生物与Praxis公司达成一项超2.7亿美元的合作，从而在大中华地区开发并商业化该产品。 7、4月17日，CDE官网显示， 赛诺菲 （Sanofi）的1类新药 frexalimab注射液 获批两项临床，分别拟用于治疗成人 复发型多发性硬化 （RMS）、成人 非复发性继发进展型多发性硬化 （nrSPMS）。frexalimab是一款靶向 CD40L 的单克隆抗体。 8、4月17日，CDE官网显示， 宜明昂科 的 替达派西普 （timdarpacept，研发编号：IMM01）获批关键Ⅲ期临床，联合抗 PD-1 单抗 替雷利珠单抗 用于抗PD-(L)1单抗难治的经典 霍奇金淋巴瘤 （cHL）患者的治疗。替达派西普是宜明昂科研发的新一代 CD47 靶向分子。 9、4月19日，CDE官网显示， 上海诗健生物 的 ESG401 获批关键Ⅲ期临床，用于治疗经内分泌治疗进展或不适合接受内分泌治疗且在转移阶段已既往接受过至少一线系统性化疗的HR+/HER2-转移性 乳腺癌 。ESG-401是诗健生物的首个临床阶段的靶向 Trop-2 的 ADC 药物。 10、4月19日，CDE官网显示 ，Seagen 公司的1类新药 SGN-B6A 获批临床，拟用于治疗晚期 实体瘤 成人患者。SGN-B6A是一款靶向 整合素β6 的潜在“first-in-class” ADC 药物。2023年3月，辉瑞以约430亿美元收购Seagen公司，从而将这款产品收入囊中。 申请 11、4月17日，CDE官网显示， 石药集团 的 呼吸道合胞病毒 （RSV）mRNA疫苗申报临床。目前，国内药企开发的RSVmRNA疫苗多数处于临床前阶段，其中，星锐医药的STR-V003已启动Ⅰ/Ⅱ期研究；深信生物的二价RSVmRNA疫苗IN006和阿法纳生物的RSVmRNA疫苗在国内已申报临床。 优先审评 12、4月15日，CDE官网显示， 复星医药 的 MEK1/2 抑制剂 FCN-159 拟纳入优先审评，用于治疗成人 树突状细胞 和 组织细胞肿瘤 。截至今日，全球共5款MEK1/2抑制剂获批上市，其中3款已在中国上市，分别为司美替尼、妥拉美替尼和曲美替尼片。 13、4月19日，CDE官网显示， 恒瑞医药 的 氟唑帕利 拟纳入优先审评，用于单药或联合甲磺酸阿帕替尼治疗伴有胚系BRCA突变（gBRCAm）的HER2阴性 乳腺癌 患者。氟唑帕利是恒瑞医药开发的一款 PARP 抑制剂，于2020年12月首次获批上市，用于治疗既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA突变（gBRCAm）的铂敏感复发性 卵巢癌 、 输卵管癌 或原发性 腹膜癌 患者。 FDA 上市 批准 14、4月18日，FDA官网显示， 武田 的 维得利珠单抗 （vedolizumab，商品名：Entyvio） 皮下注射 （SC）剂型获批新适应症，用于作为中度至重度活动性 克罗恩病 （CD）成人患者在接受维得利珠单抗静脉注射（IV）剂型的诱导治疗方案后的维持治疗。该药是武田开发的一款人源化 α4β7 单抗，其IV剂型、SC剂型分别于2014年5月和2020年4月获批上市。 15、4月19日，FDA官网显示， 罗氏 的 阿来替尼 （Alecensa）新适应症获批，用于间变性 淋巴瘤激酶 （ALK）阳性NSCLC患者 肿瘤 完全切除后术后的辅助治疗。阿来替尼成为首个也是当前唯一一个获批用于治疗经手术切除肿瘤的早期ALK阳性NSCLC患者的 ALK 抑制剂。 临床 批准 16、4月19日，FDA官网显示， 劲方医药 的 KRASG12C 抑制剂 GFH925 单药疗法获批临床，用于治疗既往经两线或以上系统性治疗失败、或对末次治疗不耐受的 KRASG12C 突变型难治、转移性 结直肠癌 患者。目前，GFH925的新药上市申请已获CDE受理并纳入优先审评。 快速通道资格 17、4月18日，FDA官网显示， 恒瑞医药 的 注射用SHR-A2102 被授予快速通道资格，用于治疗晚期 尿路上皮癌 。SHR-A2102为一款靶向 Nectin-4 的 ADC ，用于治疗晚期实体瘤的临床试验已获FDA许可。此外，SHR-A2102单药或联合其他抗肿瘤治疗用于晚期实体瘤的临床试验已获NMPA批准，目前已进入Ⅱ期临床试验阶段。 孤儿药资格 18、4月17日，FDA官网显示， 加科思 的 戈来雷塞 （glecirasib）被授予孤儿药资格，用于治疗 胰腺癌 。戈来雷塞是加科思在研的一种强效的、不可逆的 KRASG12C 抑制剂。此前，戈来雷塞此前已被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗KRASG12C突变的二线或以上胰腺癌患者。 罕见病药物资格 19、4月15日，FDA官网显示， 辉大基因 的 迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器 （mxABE）疗法被授予 儿科罕见病 药物资格（RPDD），用于治疗OTOF（otoferlin）基因中Q829X突变相关的 儿童听力损失 。这是一款治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，该疗法已经于2024年2月获FDA授予孤儿药资格。 研发 临床数据 20、4月15日， 罗氏 宣布， CD3 / CD20 双抗 格菲妥单抗 （商品名：Columvi）用于复发或难治性 弥漫性大B细胞淋巴瘤 （DLBCL）的Ⅲ期STARGLO研究达到了总生存期这一主要终点，与利妥昔单抗联合吉西他滨+奥沙利铂治疗组相比，接受格菲妥单抗联合吉西他滨+奥沙利铂治疗的患者总生存期具有统计学意义的改善。 21、4月15日， 欧康维视生物 宣布， OT-502 （DEXYCU）用于治疗 术后炎症 的Ⅲ期临床试验已达到预期主要疗效终点。OT-502是 地塞米松 的单剂量缓释药物，用于治疗白内障术后炎症。OT-502于2018年2月9日在美国获得FDA批准上市，是第一个也是唯一一个获FDA批准的治疗术后炎症的单剂量缓释型后房内类固醇。 22、4月16日， 阿斯利康 宣布， PD-L1 单抗 度伐利尤单抗 （Imfinzi）联合化疗治疗晚期 胆道癌 （BTC）患者的Ⅲ期TOPAZ-1研究结果积极，3年OS有临床意义的提升。经过三年多随访（中位为41.3个月），与单独化疗相比，Imfinzi联合化疗可将死亡风险降低26%，中位OS为12.9个月（单独化疗组为11.3个月）；联合化疗组3年生存率是单独化疗组的两倍多（14.6%vs.6.9%）。 23、4月17日， 健康元 宣布， TG-1000胶囊 （20mg）治疗12岁及以上无并发症的单纯性 甲型和乙型流感急性感染 的多中心Ⅲ期临床试验达到主要研究终点。TG-1000为抗流感1类新药，是一种新型 帽依赖性核酸内切酶 抑制剂，最早由太景医药以及太景生物研发。 24、4月17日， 礼来 宣布， 替尔泊肽 （Tirzepatide）用于治疗中度至重度 阻塞性睡眠呼吸暂停 （OSA）合并肥胖的Ⅲ期SURMOUNT-OSA临床研究达到主要终点。Tirzepatide是礼来在研的一款 GLP-1R/GIPR 双重激动剂。 25、4月18日， Cerevel Therapeutics宣布， tavapadon 用于 帕金森病 的关键Ⅲ期TEMPO-3研究取得了积极结果，与对照组相比，左旋多巴（LD）辅以tavapadon治疗组能够使患者不出现棘手异动症的“on”时间有统计学意义和临床意义的改善。Tavapadon是一种用于治疗帕金森病的first-in-class口服多巴胺 D1 和 D5 受体选择性部分激动剂。 26、4月18日， 艾伯维 宣布， JAK1 抑制剂 乌帕替尼 （Rinvoq）治疗成人 巨细胞动脉炎 （GCA）患者的Ⅲ期SELECT-GCA研究达到了主要终点，46%接受乌帕替尼联合26周类固醇逐渐减量方案治疗的患者获得了持续缓解。 27、4月19日， 正大天晴 宣布，1类新药 罗伐昔替尼片 （Rovadicitinib、TQ05105）用于治疗中高危 骨髓纤维化 (MF)的关键Ⅲ期临床已达到主要终点。TQ05105是一款具有全新化学结构的 JAK/ROCK 抑制剂，体外试验结果显示，TQ05105能够有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，从而抑制JAK/STAT信号通路传导作用，进而发挥抗肿瘤活性。 交易及投融资 28、4月16日， Medincell 宣布，已与 艾伯维 就开发新一代长效注射疗法达成战略合作开发和许可协议。两者将共同开发多达6种 长效注射剂 (LAI)，涉及多个治疗领域和适应症，并由艾伯维将其商业化。根据协议条款，Medincell 将获得3500万美元的预付款，并有资格获得高达19亿美元的开发和商业里程碑（每个项目3.15亿美元）。 来源： CPHI制药在线 声明： 本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。 如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 2024年展会预告 ⏰2024年6月19-21日 ，CPHI & PMEC China将以 21 万平方米超大展示规模在上海新国际博览中心再放异彩。展会预计将吸引 3,500 余家国内外展商以及逾 90,000 人次海内外专业观众的积极参与，为促进医药行业交流合作、共荣发展，推动医药企业链接全球市场的高质量贸易平台！ 📌推荐阅读： 【观展福利来袭】 春色好景正中分，邀您夏至来相见 👇点击“”， 免费参观门票 ！